全球首例！英國(guó)利用基因編輯技術(shù)治愈白血病患者

基因編輯技術(shù)造就了世界首例嬰兒白血病治療奇跡。據(jù)英媒11月5日?qǐng)?bào)道，英國(guó)倫敦一名患白血病的1歲大女?huà)肷M(jìn)入最后幾個(gè)月倒數(shù)。面對(duì)傳統(tǒng)療法失效，醫(yī)生嘗試將基因編輯過(guò)的血液細(xì)胞注入她體內(nèi)，成功消滅癌魔，開(kāi)創(chuàng)全球首例。

嘗試沒(méi)用過(guò)的治療方法去年6月份，蕾拉·理查德茲誕生于倫敦北部?；顫娍蓯?ài)的女兒給其父母阿什利·理查德茲和麗薩·福利帶來(lái)了莫大的幸福。然而，三個(gè)月后蕾拉開(kāi)始患病，醫(yī)生通過(guò)血液檢測(cè)將其確診為急性淋巴細(xì)胞白血病患者。對(duì)嬰兒來(lái)說(shuō)這種疾病相當(dāng)難治療。疾病確診后，化療及骨髓移植對(duì)蕾拉均不奏效，醫(yī)生無(wú)計(jì)可施，建議理查德茲為愛(ài)女安排善終服務(wù)。

雖然如此，蕾拉的父母仍不放棄。蕾拉的媽媽說(shuō)，“我們不接受停止治療，所以我們同意醫(yī)生采取任何可以拯救女兒的治療方法，哪怕是從來(lái)沒(méi)有采用過(guò)的方法，我們也愿意嘗試。”

在蕾拉父母的支持下，大奧蒙德街醫(yī)院采用德國(guó)生物技術(shù)公司Cellectis開(kāi)創(chuàng)的細(xì)胞方法治療蕾拉。這種方法非常新穎，其核心是將抗癌基因插入健康的捐贈(zèng)者血液細(xì)胞中，在此之前僅在老鼠身上做過(guò)測(cè)試。

注入5000萬(wàn)個(gè)基因編輯過(guò)的細(xì)胞今年6月份醫(yī)生將1ml編輯過(guò)的健康細(xì)胞注入到蕾拉體內(nèi)。蕾拉的父親說(shuō)，“對(duì)于此次治療，蕾拉并沒(méi)注意到發(fā)生了什么，她仍在床上跳躍著。接受一個(gè)從未在人類(lèi)身上使用過(guò)的治療方法聽(tīng)起來(lái)有點(diǎn)嚇人，即使有風(fēng)險(xiǎn)，只要有一線(xiàn)希望我們也毫不猶豫地嘗試。”

如今，多虧了注入的5000萬(wàn)個(gè)基因工程編輯過(guò)的細(xì)胞，使得蕾拉體內(nèi)的癌細(xì)胞被捕殺且病情開(kāi)始消退。在治療初期還看不到明顯的效果，但幾周后蕾拉開(kāi)始出現(xiàn)復(fù)蘇的跡象，醫(yī)生緊跟著對(duì)蕾拉進(jìn)行了骨髓移植以確保根除疾病，如今檢測(cè)結(jié)果發(fā)現(xiàn)蕾拉身上的癌細(xì)胞已完全消除。綜合王裳我們使用這種方法治療了一個(gè)很堅(jiān)強(qiáng)的小女孩，這種方法是否適合所有孩子還需謹(jǐn)慎。但這對(duì)新生物工程技術(shù)來(lái)說(shuō)具有里程碑意義，對(duì)孩子的影響也是驚人的。如果這種方法具有可重復(fù)性，那么將是白血病治療的一個(gè)巨大進(jìn)步，同時(shí)也有助于開(kāi)創(chuàng)囊性纖維化和其他遺傳疾病治療的新方法。

——蕾拉的主治醫(yī)生瓦薩姆·卡西姆教授治療細(xì)節(jié)修改捐贈(zèng)細(xì)胞使其抗癌蕾拉的生命獲救得益于基因工程修改過(guò)的血液細(xì)胞。捐贈(zèng)的血液細(xì)胞來(lái)自美國(guó)，科學(xué)家總共對(duì)其進(jìn)行了三次修改。

科學(xué)家們首先在捐贈(zèng)的血液細(xì)胞中添加抗白血病基因，這些基因可編碼靶向并殺死癌細(xì)胞的蛋白質(zhì)，其次科學(xué)家使用TALENs技術(shù)關(guān)閉兩個(gè)基因，關(guān)閉第一個(gè)基因是為了確保捐贈(zèng)的細(xì)胞不被蕾拉的身體排斥，關(guān)閉第二個(gè)基因是為了確保捐贈(zèng)細(xì)胞不被治療藥物殺死。